Primeiro tratamento com células-tronco do mundo para espinha bífida administrado durante cirurgia fetal

Três bebês nasceram depois de receber o primeiro tratamento de espinha bífida do mundo, combinando cirurgia com células-tronco. Isso foi possível graças a um ensaio clínico histórico na UC Davis Health.

O tratamento único, administrado enquanto o feto ainda está se desenvolvendo no útero da mãe, pode melhorar os resultados para crianças com esse defeito de nascença.

Lançado na primavera de 2021, o ensaio clínico é conhecido formalmente como "CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele". Trinta e cinco pacientes serão tratados no total.

Os três bebês do estudo que nasceram até agora serão monitorados pela equipe de pesquisa até os 30 meses de idade para avaliar completamente a segurança e a eficácia do procedimento.

A primeira fase do estudo é financiada por uma doação de US$ 9 milhões da agência de células-tronco do estado, o California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).

"Este ensaio clínico pode melhorar a qualidade de vida de tantos pacientes que virão", disse Emily, a primeira participante do ensaio clínico que viajou de Austin, Texas, para participar. Sua filha Robbie nasceu em outubro passado. "Não sabíamos sobre a espinha bífida até o diagnóstico. Estamos muito gratos por fazer parte disso. Estamos dando à nossa filha a melhor chance de um futuro brilhante."

A espinha bífida, também conhecida como mielomeningocele, ocorre quando o tecido espinhal não se funde adequadamente durante os estágios iniciais da gravidez. O defeito congênito pode levar a uma série de deficiências cognitivas, de mobilidade, urinárias e intestinais ao longo da vida. Afeta 1.500 a 2.000 crianças nos EUA todos os anos. Muitas vezes é diagnosticado através de ultra-som.

Embora a cirurgia realizada após o nascimento possa ajudar a reduzir alguns dos efeitos, a cirurgia antes do nascimento pode prevenir ou diminuir a gravidade dos danos à coluna vertebral do feto, que pioram durante a gravidez.

"Eu tenho trabalhado para este dia por quase 25 anos", disse Diana Farmer, a primeira mulher cirurgiã fetal do mundo, professora e chefe de cirurgia na UC Davis Health e investigadora principal do estudo.

Como líder do ensaio clínico Management of Myelomeningocele Study (MOMS) no início dos anos 2000, Farmer já havia ajudado a provar que a cirurgia fetal reduzia os déficits neurológicos da espinha bífida. Muitas crianças nesse estudo apresentaram melhora, mas ainda precisavam de cadeiras de rodas ou órteses para as pernas.

Farmer recrutou o bioengenheiro Aijun Wang especificamente para ajudar a levar esse trabalho para o próximo nível. Juntos, eles lançaram o Laboratório de Bioengenharia Cirúrgica da UC Davis Health para encontrar maneiras de usar células-tronco e bioengenharia para promover a eficácia cirúrgica e melhorar os resultados. Farmer também lançou o Centro de Cuidados e Tratamento Fetal da UC Davis com o cirurgião fetal Shinjiro Hirose e o Centro de Cirurgia Infantil da UC Davis há vários anos.

Farmer, Wang e sua equipe de pesquisa têm trabalhado em sua nova abordagem usando células-tronco em cirurgia fetal por mais de 10 anos. Ao longo desse tempo, a modelagem animal mostrou que é capaz de prevenir a paralisia associada à espinha bífida.

Acredita-se que as células-tronco trabalhem para reparar e restaurar o tecido danificado da coluna vertebral, além do que a cirurgia pode realizar sozinha.

O trabalho preliminar de Farmer e Wang provou que a cirurgia pré-natal combinada com células estromais mesenquimais derivadas da placenta humana, mantidas no lugar com um andaime de biomaterial para formar um "remendo", ajudou cordeiros com espinha bífida a andar sem incapacidade perceptível.

"Quando os filhotes de ovelha que receberam células-tronco nasceram, eles conseguiram ficar de pé ao nascer e correr quase normalmente. Foi incrível", disse Wang.

Quando a equipe refinou sua técnica de cirurgia e células-tronco para caninos, o tratamento também melhorou a mobilidade de cães com espinha bífida natural.

Um par de buldogues ingleses chamados Darla e Spanky foram os primeiros cães do mundo a serem tratados com sucesso com cirurgia e células-tronco. A espinha bífida, um defeito congênito comum nesta raça, freqüentemente os deixa com pouca função nos quartos traseiros.